國家生技醫療產業策進會會長張善政在去(二○一六)年生策會主辦國家新創獎頒獎典禮上提到,雖然生技產業遭遇一兩個插曲,但仍看好生技產業是未來主流。研發完全人類單抗之主流藥品為在主流上不被市場淹沒,源一生物科技(6487)在去年底股東會董事會改選中,加入擁有豐富經歷的黃瑞?擔任董事,期望黃瑞?能助源一一臂之力。黃瑞?為美國KPCB凱鵬華盈創業投資基金管理合夥人,對於市場具有相當國際性之策略與經驗,也曾促成喜康生物醫藥與國際大藥廠賽諾菲(Sanofi)八千萬美元的私募案,其國際布局能力吸引源一欲借力使力,除能有效與國際藥廠接軌外,更是能藉以在國際展現源一價值。源一生物科技董事長陳立人表示,招攬具備國際觀人才不能只是靠人脈關係,本身也一定要有專業技術存在,以源一本身在市場上屬於較主流的技術,對於黃瑞?整體投資布局能做連結,正是雙方主要合作關鍵。源一主要研發癌症免疫療法,研發主軸為完全人類單株抗體,相較使用鼠源性抗體之公司更具優勢,自源一成立以來一直專注於CTLA-4。源一研發的Anti-CTLA-4為打開腫瘤細胞對人體免疫細胞的煞車機制,將煞車機制拿掉後能有效殺死癌細胞,是有效提升人體免疫細胞毒殺腫瘤之藥物。醫學界中公認此藥物是癌症療程一大突破,也是最熱門的免疫檢查點抑制劑(Immune checkpoint inhibitors)。源一目前更以研發CAR-T為主力產品。CAR-T是發展很久的細胞技術,在二○一二年起才有突破式的發展。人體反應率在一般臨床試驗到一成即代表藥物具備科學成長性,而CAR-T在臨床試驗高達九成能有效抑制癌細胞,甚至能將癌細胞完全殲滅,其功效被科學界直呼不可思議,認為此藥物是治癒癌症的新星,因此在近年成為主流商品。首位將德國CAR-T 技術帶入國內生技源一本身強項為挑選特殊單株抗體平台,像GPS領導CAR-T的頭即為相關特殊抗體。源一觀望產業發展,積極研發CAR-T相關技術,並在去年十一月初與德國科隆大學簽署合作協議,一同合作開發CAR-T免疫細胞治療,是國內第一家將CAR-T技術由德國引進國內的生技公司。德國在CAR-T技術與美國相當,雖然德國法規與FDA同步,但是,CAR-T牽扯到基因重組與編碼改造,加上歐盟法規對基因改造法趨於保守,所以遲遲無法進入人體臨床試驗。再者,德國市場相較美國安靜,投資者在看見一定獲利以前無法投入巨大資金。於是,源一和德國科隆大學擁有研究CAR-T三十餘年經驗的HinrichAbken教授合作,將兩者技術上做個互補,讓技術可以透過國內醫療資源與市場支持本夢比下持續發展,進而把德國扎實技術帶到台灣來,此舉也讓不少專家樂見其成。基於德國科隆大學臨床前動物實驗相關數據,預計在今年年初將CD19 CAR-T推向臨床試驗部分。陳立人指出,把CAR-T引進台灣做CD19 CAR-T是因策略性考量,因為CD19 CAR-T在治療血癌部分有美國數據可做為參考,往後研發的速度也會加快,像是在大陸約莫一年就能進行到臨床試驗。瞻望大陸市場,源一會利用產品項目授權當地廠商拿到本身市場,再把數據拿去歐美做更進一步研發,而非自己花費大筆金錢打入百家爭鳴的市場。生技產業鏈很長,不是一個公司可以輕鬆涵蓋完整的,源一認為自己從頭做到尾不符合效率,應該專精自己擅長的工作,把本身價值發揮制最大,就好比科技產業中的聯發科,設計與製造由別人執行,自己成為中間管道的重要關鍵。定位成為生技產業鏈的聯發科源一在產品線前端有德國科隆大學的技術,後端有加入黃瑞?的人脈,之後則會透過KPCB與旗下投資的業者進行策略合作,在台灣與大陸持續找臨床試驗合作夥伴。處於產線後端的公司必須很熟稔當地法規外,也必須和當地有一定緊密合作關係。源一的目標看得很廣,不只將CAR-T應用血癌治療,未來也會進到實體腫瘤部分。當初在討論要先做血液或是實體腫瘤時,源一內部也討論很久。以學術界立場認為在血液腫瘤部分已有很多人做,但,源一卻不是這樣看,覺得這是一個誤會,反認為應該有很多CTLA-4。在作用劑、序列等作用機轉不同下,就等於很多人做的乳癌藥有第二種、第三種藥,不同的角度有不同的觀點,之後也能將藥效從血液腫瘤逐漸進展到廣泛應用的實體腫瘤。而且,免疫療法必須做個結合才能使效果變更好,例如,將PD-1與CTLA-4兩者藥結合,就會把只有PD-1的藥效從四○%提升至七○%。事實上,這是一個綜效關係而非重複關係,所以這並不會造成衝突。另一方面,源一經由這次合作倒是有不同的領悟。在合作中,源一發現德國的產業鏈在每個部分都有專業的廠負責,相對而言,國內卻缺少部分東西,而這些就必須委託德國技術,這讓源一瞭解到國內生態不健全,值得國內發展下工夫努力。陳立人認為生技產業並非單打獨鬥,不是只要悶著頭做就能成功,而是要與其他公司整合上下游,才能把實力匯聚,進而創造更大價值。生技產業整個面向很長,如何在中間做整合則是源一扮演的關鍵角色。此外,源一也不斷網羅各方人才,希望吸收跨領域的人才幫助自身更加茁壯。陳立人本身從會計師踏入法律界,更而甚之跨入如今的生技產業,就是一個明顯的例子。源一透過技術與策略打世界盃當初生技產業不被看好時,國內人才不斷出走,源一希望透過與黃瑞?的人脈關係吸收人才,或是由KPCB投資的三十間生技公司,連結更多廠商進行策略聯盟。近日,喜康生物醫藥與國際大藥廠的私募案讓源一很訝異,因為市場股價波動並不大,等同市場對此案不重視,畢竟大藥廠的合約很值得市場增加信心。對此,也不免令源一感到灰心。陳立人說,生技業或多或少都有本夢比,一旦藥物成功也會使獲利大爆發,國內投資者對於本夢比都會有所期望,但是,應該將夢跟實際做個均衡,不能抱持全部都是夢的心態。國內大部分評估本夢比的人太不專業,就算有專業人才,也沒在外頭教育投資人在應該怎麼去正確的看產業發展,應該要有個機制讓大家比較理性一點。陳立人更進一步表示,政府應該多聆聽產業與待過外國廠商專家的意見,否則對產業化有點脫節。畢竟做報告會與產業界的做法和想法不太一樣,就如同從頭做到尾不具有效率,應把外頭好的現有技術再往下加值,才能走出一條路。除了持續深根國內,放眼國際,源一在大陸有與當地廠商合作,完成試驗後再進而往歐美地區送件,也不排除看向東南亞市場,現在主要看近期臨床試驗效果,接著會以相同模式繼續發展下去,逐漸導向國際化。展望未來,針對CD19靶點的CAR-T預計在今年第二季送至申請IND(Investigational New Drug,試驗用新藥),並在第四季進行第一期試驗。如果順利,預計今年有機會接受工業局核准函送件申請上櫃。即使去年生技產業震盪不安,上半年有浩鼎解盲事件與其引發的爭議,下半年有美國大選讓市場震盪不安。但美國大選後,不安因素解除,當選人川普政策延伸代表美國藥價將會更自由、藥物審查速度也會加快,不確定因素轉為利多,生技市場將會緩慢回升。源一在生技以單株抗體為主流產品治療癌症,可望集其技術與策略性布局打入癌症免疫新藥開發之世界盃。