【健康醫療網／記者陳佳慧報導】慢性骨髓性白血病（CML）的治療已進入標靶藥物的成熟期，患者的預後從早年的化療後接受移植，轉變為如同慢性病般的長期口服藥物控制。這樣的轉變除了多讓一些無法接受移植的的患者一線生機，也為等待移植的人爭取到更多時間。在這樣的治療趨勢下，治療目標已不單是延續生命，而是如何讓患者在長期用藥的過程中，依然能維持良好的生活品質。
先求穩定 再求生活品質
台北榮民總醫院血液科簡聖軒醫師解釋，CML治療初期的心態應採取「打帶跑」的策略。在疾病發作初期，患者往往面臨極大的不適，此時疾病對生命的威脅遠超過藥物副作用。因此，臨床上首要目標是追求治療效果，以標準劑量迅速壓制癌細胞。他觀察到，大部分病人在這個階段對副作用的忍受度較高，因為「解決最核心生存問題」是當時的第一要務。然而，隨著病情進入穩定緩解期，戰場便會轉移。
「一旦疾病被壓制到一定程度，我們就有空間去考慮長期服藥的生活品質，」簡聖軒醫師說道。這是一個拿捏不易的動態過程，醫師必須觀察藥物是否引發心血管、肝腎功能或新陳代謝等副作用。若患者無法忍受目前的藥物反應，醫師會介入調整，可能是減量，也可能是換藥。這種「邊走邊看」的模式，是為了在不犧牲治療效果的前提下，尋找患者最能長期共存的藥物平衡點。
血癌分子緩解深度評估：MMR與DMR是什麼？
在達到穩定控制後，患者最關心的就是何時可以停藥的問題。簡聖軒醫師表示，目前透過分子生物學技術，可以偵測癌症基因BCR-ABL的含量，進一步精準評估體內殘留癌細胞的多寡。醫師會根據體內殘留的癌細胞數量，來評估治療的療效與目前的病情進展，調整適合的治療計畫。目前臨床醫師主要看的是有沒有達到兩項指標：
- 主要分子反應MMR：代表基因含量降至起始值的千分之一。這是治療的基本門檻，通常在服藥 6 至 12 個月內應該達到這樣的基本水準，代表疾病得到良好控制，預後顯著提升。
- 深層分子反應DMR：代表基因含量進一步降至萬分之一以下，是達到可以停藥的必要前提。
簡聖軒醫師提醒，許多患者在達到MMR之後，因為癌症的病情趨緩，不舒服的感覺降低了，就會不自覺地開始鬆懈，往往會出現忘記按時服藥、沒有保持良好生活習慣等狀況。但此時的數值只能算是達到基本控制的門檻，患者在這時應該繼續配合醫師的指示用藥，才能把握黃金時間將癌細胞降到更低、避免後續可能出現的癌細胞突變。
出現突變莫驚慌 現有標靶藥物可用
目前台灣的CML治療多是使用第一代、第二代的TKI標靶藥物，治療狀況良好，但簡聖軒醫師也提到，有部份的人有可能會出現T315I這種癌細胞突變的狀況，此時標靶藥物失效，患者的病情會突然變差。這時醫師多會改用第三代的TKI標靶藥物作為救援投手，這種藥物的優勢在於能克服多種基因突變，特別是讓其他藥物失效的T315I突變。
簡聖軒醫師分享，自己有兩位分別是36歲與66歲的ALL病患，在前線藥物治療下出現癌細胞回升、藥物無法控制的徵兆後，轉用第三代TKI標靶藥物，並在疾病穩定後接受造血幹細胞移植。目前兩位患者均以低劑量標靶藥物進行維持治療，控制良好且未觀察到顯著副作用。
CML治療多樣化 有利於未來個人化醫療趨勢
展望未來，簡聖軒醫師認為CML的治療將將更趨向「個人化」。未來的治療版圖將不再侷限於一代或二代藥物的選擇，而是透過精準的基因偵測與劑量調控，為每一位患者量身打造一條兼顧深度緩解與自在生活的復原之路。
