▲圖為藥華藥經營團隊，左起藥華藥美國子公司營運及策略副總Samuel Lin、藥華藥林國鐘執行長、藥華藥美國子公司獨立董事Barry Flannelly, 藥華藥詹青柳董事長、黃正谷總經理
藥華藥(6446)今(19)日召開記者會，會中不僅報告推展新適應症進度，宣布公司邁向布局全球骨髓增生腫瘤（MPN）領域的關鍵里程碑，更於美國時間10月30日完成美國ET藥證申請送件。
藥華藥營運規模持續升級、獲利優化、效率提升
藥華藥持續推進旗下真性紅血球增多症(PV)新藥Ropeginterferon alfa-2b(簡稱Ropeg, 即P1101)用於新適應症「原發性血小板過多症」(ET)的全球藥證申請，繼陸續完成中國、臺灣、日本ET藥證申請，近期更於美國時間10月30日完成美國ET藥證申請送件，為近 30 年來業界首度向FDA申請ET藥證，創下ET領域新藥里程碑，目標2026年取證。FDA已發函通知，若自收件日起60日內FDA未通知其他意見，本案將依法於2025年12月29日正式進入實質性審查程序。
藥華藥董事長詹青柳與執行長林國鐘於記者會中分享Ropeg應用於治療ET的全球第三期臨床試驗「SURPASS ET」成果，SURPASS ET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較Ropeg與安閣靈（Anagrelide, ANA）做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。另一方面，SURPASS ET更採用了Ropeg的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。
研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於使用ANA的對照組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義，展現了明確的臨床優勢。該研究成果於2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會中進行口頭報告，榮獲「Best of ASCO」年度精選論文肯定，並入選歐洲血液學協會（EHA）年會六大頂尖摘要之一，於最高榮譽的主會場（Plenary Session）發表，令醫師們印象極為深刻。SURPASS ET成果更於今年11月登上國際三大權威期刊之一《The Lancet》的血液學子刊《The Lancet Haematology》，不僅代表Ropeg在血液腫瘤治療領域的臨床價值獲得學術領域的關鍵肯定，也將成為未來臨床應用與治療指引的重要依據，並進一步提升Ropeg在血液腫瘤領域的國際能見度與學術影響力，更有助於後續藥證申請的審查和全球市場的拓展。
藥華藥於今年9月完成與美國FDA送件前的溝通，因資料準備充分且審查方向明確，FDA確認公司可直接進入申請程序，無需召開送件前會議。同時，FDA確認Ropeg用於ET的全球第三期試驗「SURPASS ET」作為樞紐研究，以及美國第二期臨床試驗「EXCEED ET」臨床數據作為確證性證據，足以支持Ropeg在美國ET患者的療效與安全性，公司遂於10月底成功完成美國ET藥證送件。
藥華藥執行長林國鐘表示：「這是近 30 年來業界首度向美國FDA申請ET藥證，非常珍貴。感謝公司團隊與專業顧問團的全力投入與緊密合作，以及股東長期以來的信任與支持，讓我們再次共同達成一項對公司與病患都意義重大的里程碑。Ropeg用於治療ET的第三期臨床試驗結果已充分顯示Ropeg對ET病患極具顯著臨床效益。我們依計畫持續推進全球藥證布局，明年將陸續獲得更多行銷藥證，展現Ropeg在血液腫瘤領域的突破性臨床價值，造福更多ET病患，並進一步提升臺灣創新藥的國際能見度。」
目前ET的主要用藥是愛治(HU)和ANA，但其療效與耐受性仍十分有限。Ropeg不僅具有優於現行治療潛力，更有望成為第一個獲FDA核准可同時治療PV和ET的藥物，滿足MPN領域的醫療迫切需求，領航MPN市場。
藥華藥美國子公司營運及策略副總Samuel Lin於會中表示，公司已投入進軍ET市場的全方位布局，提前展開美國的銷售、醫學、行銷及市場准入(Market Access)等部署，銷售團隊亦於今年陸續完成擴編及培訓。在醫學方面，SURPASS ET全球第三期臨床試驗研究成果不僅極為正面，；藥華藥已申請將Ropeg納入美國國家綜合癌症資訊網治療指南(NCCN guideline)中針對ET患者的推薦治療選項，並希望擴大推薦至更廣泛的ET病患。
市場准入副總Jason Mitch亦分享在市場准入方面進度，公司目前已著手與各家保險公司進行上市前溝通與策略規劃。一般來說，市場准入需要一年以上的時間準備。如今因為是增加適應症，準備時間可大幅減少。
藥華藥美國團隊在當地PV市場已深耕多年，已累積完整的醫師網絡與商業化經驗。由於ET與PV病患皆由MPN領域醫師照護，Ropeg取得ET藥證後，美國ET患者將可即刻受惠。隨著市場快速開展，預計2026年可為公司營收注入新的成長動能，成為推動業績提升的第二引擎，帶動新一波爆發性的營收成長。
藥華藥美國子公司新任獨董Barry Flannelly 博士助攻攜手共創全球 MPN 新願景
曾帶領Incyte營收突破42億美元、市值突破200億美元
藥華藥於11月4日宣布董事會通過任命Incyte前北美總經理Barry Flannelly博士為美國子公司獨立董事，Flannelly博士本週訪台，今日也親臨記者會，與現場記者分享自身經驗、深入交流。Flannelly博士十分看好Ropeg的市場潛力與藥華藥未來發展。
Flannelly 博士在生技製藥產業擁有近30年的領導經驗，長期深耕血液腫瘤與罕見疾病領域，並擁有豐富的商業策略、業務開發與全球營運經驗。Flannelly博士於2014年加入美國生技公司Incyte，負責新事業發展與策略規劃，曾擔任Incyte北美執行副總裁暨總經理長達十年，主導Incyte旗下核心藥品 Jakafi 用於骨髓纖維化(MF)與PV的成功商業化與市場拓展。
Flannelly 博士並於會中分享，在他的領導下，Incyte年營收從2014年的51萬美元，強勁攀升至2024年的42億美元；同期也實現了市值的大幅躍升，由2014年的80億美元，到2024年已一舉突破200億美元。
身為美國MPN治療發展的關鍵推手，Flannelly博士推動MPN從罕見疾病逐步受到全球醫學界重視，已造福數十萬名病患。Flannelly博士對Ropeg用於ET的臨床成果深感驚艷，並高度看好Ropeg在MPN領域的領導潛力，於今年欣然加入藥華藥團隊。藥華藥將借重Flannelly 博士深厚的產業洞見與卓越的策略領導力，持續強化全球市場佈局，推動Ropeg拓展國際市場，實現為病患帶來突破性治療與創新價值的長遠願景。
Flannelly博士表示：「我很榮幸能在藥華藥持續強化其於MPN及其他癌症領域的領導地位之際，加入藥華藥美國子公司的董事會。過去多年，我的職業生涯始終致力於推進MPN病患的治療選項，我期待運用自身經驗，支持藥華藥持續成長，並推動更多具突破性的創新療法惠及患者。」
藥華藥創辦人暨執行長林國鐘博士表示：「我們非常高興在藥華藥邁向關鍵發展的階段，歡迎Flannelly博士加入美國子公司董事會。Flannelly博士在商業策略與營運領導方面的豐富經驗，將對我們拓展全球布局、推進新藥上市及擴大適應症發展提供重要助力。」
在加入Incyte之前，Flannelly博士曾於賽諾菲(Sanofi)、諾華(Novartis)、Abraxis Oncology、Onyx Pharmaceuticals, Inc.及Nektar Therapeutics 等國際製藥公司擔任要職，負責醫學事務、策略規劃與商業營運等領域。他曾主導多項腫瘤治療藥物於美國及全球市場的成功上市，涵蓋乳癌、前列腺癌、肺癌與胃癌等多項適應症。Flannelly 博士於美國馬里蘭大學藥學院取得藥學博士(Pharm.D.)學位，於巴爾的摩大學取得企管碩士(MBA)學位，並於麻州藥學院獲得藥學學士(B.S.)學位。他目前亦擔任 Protara Therapeutics 董事會成員。
真性紅血球增多症(PV)已獲近50國藥證，持續擴大拓展全球市場
在Ropeg已獲核准的PV藥證方面，目前已獲近50國核准並上市，並持續擴大拓展全球市場，使用Ropeg的病人數穩定成長。
藥華藥美國子公司營運及策略副總Samuel Lin於會中分享，公司於10月完成向美國FDA提交Ropeg筆型注射劑(prefilled pen)產品的補充性生物製劑查驗登記申請(sBLA)，近日已接獲FDA來函通知，表示根據Prescription Drug User Fee Act（PDUFA，處方用藥使用者付費法案），FDA完成本次sBLA審查之目標日期（PDUFA date）為2026年2月14日。
應FDA要求，Ropeg筆型注射劑設計為一次性使用的預充填注射筆，以避免重複使用所帶來的潛在風險。這項設計除了提升病人用藥安全性，並簡化操作流程，使用更為便利；尤其對於平均年齡較高的患者群體，可有效提升病人的用藥配合度(compliance)。公司接下來將積極配合FDA的審核進程，盡早將Ropeg筆型注射器產品推向市場，以滿足廣大患者需求。
