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文／生華科 財務長張小萍
新冠疫情後，全球新藥開發成本飆升、臨床試驗失敗率仍高居不下的當下，生技研發的趨勢正在改變。多年來，精準醫療的核心思維是「透過基因檢測，找到帶有特定生物標記的族群，再給予對應的靶向治療。這種做法雖大幅改善了傳統“一體適用”化療的盲目性，但單靠基因判讀，仍無法完全預測病人對新藥的反應－許多機轉複雜、跨多種路徑作用的藥物，甚至無法用單一突變或表現量就判定有效族群。
如今，隨著 AI 與生物模型演算法的進化，新藥開發本身也正在進入「更精準」的時代。臨床不再只依靠基因與嘗試，而是希望能在真正進入人體之前，就能預測藥物可能作用在哪些病人身上、何種腫瘤微環境會被點燃，以及哪些族群最有機會受惠。這意味著，臨床風險得以大幅降低；真正有潛力的新藥不再輕易被「不會反應的族群」稀釋掉效果；而新藥開發的速度與成功率，也能因為更精準的病人選擇而被重新定義，對受試病患來說也是一大福音。
這個趨勢中的新興關鍵工具，正是能利用少量血液培養出病人專屬腫瘤的「腫瘤分身（tumor avatar）」技術－先在分身上確認反應，再進臨床、如果預測準確可望大幅降低臨床的不確定性。透過液態切片培養腫瘤類器官，再以 AI 解析不同療法的反應趨勢，研究者不必等到人體試驗後才知道哪一類病人有效，而是能在進場前就掌握方向。這代表臨床收案的策略將更精準並且收案更容易聚焦於真正可能受惠的族群。
生華科近日攜手合作的精拓生技開發的E.V.A. Select平台，就是這類技術。它利用液態切片抓取循環腫瘤細胞，培養出高度還原的腫瘤類器官，再以AI判讀不同藥物或組合療法的反應程度。對病人而言，它減少無效治療的風險；對醫師而言，它是更精準的用藥指南；對新藥公司而言，這項技術就像臨床試驗的導航儀，讓研究者在招募前就能挑出真正可能有療效的族群，提高臨床成功率、縮短開發週期並降低成本。目前精拓已累積超過1,500例真實世界資料，並成功進入日本OIST、Link-J等高門檻生技生態系，是台灣在精準醫療領域罕見具國際競爭力的技術平台。
Pidnarulex（CX-5461）是生華科（6492）旗下一款以穩定DNA中的G-四鏈體（G-quadruplex）結構為作用原理的新穎抗癌藥物，具獨特的DNA複製應激誘導機制（replication stress），可選擇性破壞腫瘤細胞基因穩定性。近年最新研究成果顯示，CX-5461不僅具備直接毒殺癌細胞作用，更能重塑腫瘤微環境、活化免疫反應，使原本對免疫藥物反應不佳的「冷腫瘤」轉化為「熱腫瘤」，進而提升免疫系統對癌細胞的辨識與攻擊能力。2025年，美國國家癌症研究所（NCI）更展開以 CX-5461 為核心的多項人體臨床研究計畫，並與多家國際藥廠的重磅藥物，包含國際製藥大廠賽諾菲及再生元製藥已上市免疫檢查點抑制劑Cemiplimab（PD-1）等聯合使用，動員全美臨床網絡進行深度探索，象徵這項機轉已獲得國際生醫界最高層級重視。未來結合腫瘤分身技術將可望讓後續的臨床佈局更具精準與效率。
更長遠來看，腫瘤分身×新藥研發×臨床結果三者的交叉資料，將成為AI模型與新藥研發的新賽道。台灣過去缺乏屬於自己的精準醫療資料資產，而這次生華科與精拓之間的合作，有機會可望建立完整的生醫資料鏈，並具備國際外溢價值。
在全球新藥產業中，「平台 × 新藥」的雙軸並進已成為主流趨勢。無論是 Moderna以mRNA技術帶動多適應症布局，或Regeneron以抗體研發平台支撐長期產品線，國際新藥研發趨勢都指向同一方向：AI趨動數據整合、平台與管線相互強化，持續擴大研發能量。台灣的新藥產業過去難以自成體系，最主要的原因之一，就是缺乏能連結前端病患資料、臨床策略與後端藥物開發的中介平台。如今，腫瘤分身技術與生華科的新藥管線結合，首次讓台灣在新藥研發鏈中嘗試具備「資料－模型－臨床」的完整通道。
這樣的結合具備數項深遠影響：
- 臨床週期可望縮短：不再依賴收案後才觀察反應，而是提前挑選更有機會受惠的族群。
- 授權與合作策略更具說服力：平台能提供前置反應證據，使國際藥廠更容易理解新藥價值。
- 試驗成本降低、方向更清晰：更聚焦、失敗率更低的臨床設計，能讓開發資源真正用在關鍵族群上。
- 台灣首次有能力累積具外溢性的精準醫療資料：可被 AI 解析、可被國際驗證，也能支撐後續新藥開發。
這是一個台灣在新藥開發上從未企及的戰略視野，當臨床試驗不再受限於或然率，而是能透過分身模型選出正確的病人；當冷腫瘤得以透過新機制藥物被重新啟動免疫反應；當資料與新藥能並行累積價值、彼此強化；台灣生技產業的新賽道，可能正於此展開新的起點。
